京大启动白血病药物治疗ALS临床试验

日本京都大学神经内科学教授井上治久等的团队此前通过利用诱导多能干细胞(iPS细胞)的实验发现白血病治疗药物能够抑制神经损伤造成全身肌肉无法动弹的肌萎缩侧索硬化症(ALS,又称渐冻人症)病情加剧。该团队26日透露已启动相关临床试验。

  试验以一线医生为主体的医生主导临床试验方式推进,通过实际向患者投放药物确认安全性及副作用。

  团队此前已通过利用老鼠及ALS患者iPS细胞的实验确认,慢性髓性白血病治疗药物“Bosutinib”能有效延迟ALS病情发展。

  临床试验将在京大附属医院等多家机构实施。对象患者年龄为20岁至79岁,以24人为目标。计划每天一次、连续12周投放药物。

  ALS患者由于肌肉运动神经逐渐受到侵蚀,行走、呼吸及进食会变得困难。详细的发病机理尚未查明,没有确立根本性治疗方法。许多患者依靠人工呼吸机维持生命。

  此次临床试验若能确认对人体的安全性,下一步将启动验证药效、投药方式等的试验

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